Лейкемію лікують генетично модифіковані клітини

Вперше в історії медицини вдалося вилікувати лейкімію за допомогою генетично модифікованих клітин.

У трьохмісячної Лейли виявили гострий лімфобластний лейкоз, злоякісне захворювання, яке заключається у потраплянні великої кількості незрілих лімфоїдних клітин у кістковий мозок.

Спершу лікування дитини проходило традиційно, використовували хіміотерапію та пересадку кісткового мозку. Проте терапія не увінчалася успіхом. Після ряду невдалих спроб, лікарі вирішили звернутися до Васима Касима із Університетського коледжу, що в Лондоні, котрий займається розробкою генетичних способів боротьби із раком.

Терапія зводиться до генетичної модифікації клітин хворого. Іноді до клітин додають ген рецептора CAR19, за допомогою якого Т-клітини шукають та знищують клітини з білком CD19, котрі і спричиняють дане захворювання.

Проте немовля не могло надати таких Т-клітин і Касим використав донорський матеріал, який спроможен вилікувати сотні хворих. Для того, щоб клітини прижились один з одним, науковцю довелося вирізати два гени.

Незважаючи на те, що на той момент експеримент проводився лише в лабораторних умовах, батьки Лейли вирішили піти на ризик. Лікування пройшло успішно і чужорідні клітини здолали ракові.

На даний момент, після пересадки кісткового мозку, генетично модифікованих клітин в організмі Лейли не лишилося. Наразі дівчинка у доброму самопочутті.

У наступному році почнуться клінічні досліди UCART19, здатні побороти тяжке захворювання.